지이코노미 유주언 기자 | C&C신약연구소가 미국암연구학회(AACR 2025)에서 급성골수성백혈병(AML) 치료 후보물질인 STAT5/STAT3 이중 억제제 'CNC-01'의 비임상 성과를 최초 공개했다. 기존 표준 치료제의 내성 한계를 극복할 가능성을 제시하며 글로벌 기술이전 협상에도 속도를 낼 전망이다.

STAT5/STAT3 이중 억제 경구 신약…내성 극복 새 가능성 제시
C&C신약연구소는 29일, 미국 시카고에서 열린 '2025년 미국암연구학회(AACR 2025)'에서 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 'CNC-01'의 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다고 밝혔다.
CNC-01은 암 세포 생존과 증식에 핵심적으로 관여하는 STAT5와 STAT3 단백질을 동시에 억제하는 경구용 저분자 화합물로, 기존 표준 치료제의 내성 문제를 해결할 수 있는 새로운 기전의 혁신 신약(First-in-Class) 후보로 주목받고 있다.

내성 돌연변이·골수 미세환경 모델서 기존 치료제 능가하는 효과
AACR 2025에서 발표된 자료에 따르면, CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이 및 골수 미세환경을 모사한 내성 모델에서 기존 FLT3 억제제 대비 뛰어난 종양 억제 효과를 입증했다.
특히, 표준치료제로 쓰이는 BCL-2 억제제에 반응하지 않는 동물 모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 강력한 항암 효과를 보였고, BCL-2 억제제와 병용할 경우 치료 반응이 더욱 향상돼 완전관해(CR) 및 부분관해(PR) 사례가 다수 관찰됐다.

글로벌 기술이전 노리며 임상 개발 박차
C&C신약연구소는 CNC-01의 생존 기간 분석 결과에서도 뛰어난 효능을 확인했다. CNC-01을 단독 투여한 그룹은 BCL-2 억제제 투여군보다 생존 기간이 유의미하게 연장됐으며, 병용 투여 그룹은 실험 종료 시점까지 절반 이상이 생존해 중앙 생존 기간에 도달하지 않았다.

C&C신약연구소 관계자는 "AML은 유전적 변이와 내성 문제로 인해 미충족 의료 수요가 큰 분야"라며 "글로벌 파트너십 및 기술이전 협상을 본격화해 임상 개발로 이어가겠다"고 밝혔다.

한편, CNC-01은 JW그룹이 자체 개발한 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 통해 발굴됐으며, 현재 국가신약개발사업 과제로 연구비 지원을 받아 개발 중이다.