지이코노미 양하영 기자 | JW중외제약이 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 소아 환자 대상 예방 효과와 안전성을 다시 한번 입증하며 시장 지배력 강화에 나섰다.

JW중외제약은 소아 A형 혈우병 환자를 대상으로 헴리브라의 출혈 예방 효과와 안전성 지표를 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’ 최근호에 게재됐다고 4일 밝혔다.

이번 연구는 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 교수 연구진이 헴리브라 예방요법을 실시한 기존 18개 연구, 총 720명의 소아 환자 데이터를 통합 분석한 결과다. 연구진은 개별적으로 발표되었던 소아 대상 임상 데이터를 하나로 묶어 헴리브라의 실질적인 성과를 종합적으로 검증하는 데 집중했다.

분석 결과에 따르면, 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회에 불과했다. 특히 영구적인 장애로 이어질 수 있어 관리가 까다로운 ‘관절 출혈’ 유병률은 5.4% 수준으로 낮게 나타났다.

가장 주목할 점은 안전성 지표다. 중증 합병증인 ‘두개 내 출혈(ICH)’이 이번 분석에서 단 한 건도 보고되지 않았다(0건). 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 환자군에서 1,000명당 연간 약 7.4건의 두개 내 출혈이 발생하는 것으로 추정되는 점을 감안하면, 헴리브라의 안전성이 획기적으로 개선되었음을 보여주는 지표다.

연구진은 “과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈 발생이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다”며 “연간 출혈 빈도(ABR) 0.5회 등을 바탕으로 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰다”고 평가했다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 신약으로, 기존 치료제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용할 수 있는 치료제다. 최대 4주 1회 피하주사 방식으로 환자의 편의성을 극대화한 것이 특징이다.

이러한 경쟁력을 바탕으로 헴리브라는 지난 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대된 바 있다. 이어 2025년 9월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품 및 소아용 필수의약품 목록에 이름을 올리며 글로벌 표준 치료제로서의 입지를 굳혔다.

JW중외제약은 이번 대규모 메타분석 결과를 토대로 임상적 근거를 더욱 공고히 하고, 환자들의 치료 접근성을 높이기 위한 마케팅 활동을 지속할 방침이다.

JW중외제약 관계자는 “소아 환자 데이터를 통합 분석한 이번 연구는 헴리브라 예방요법의 출혈 예방 효과와 주요 안전성 지표를 다시 확인한 결과”라며 “임상 근거 축적을 바탕으로 치료 환경 개선과 환자 접근성 제고 노력을 이어가겠다”고 말했다.